Produkter
Patisiran markedsføres som et konsentrat for tilberedning av en [infusjonsvæske> infusjon] (Onpattro). Den ble godkjent i USA og EU i 2018 og i mange land i 2019.
Struktur og egenskaper
Patisiran tilhører den lille interfererende RNA (siRNA) gruppen av narkotika. Det er en liten, dobbeltstrenget ribonukleinsyre. Den aktive ingrediensen er tilstede i stoffet som patisiran natrium. Patisiran er inneholdt i en lipidnanopartikkel for å sikre opptak (levering) i leveren celler.
Effekter
Patisiran (ATC N07XX12) reduserer det naturlige og det mutante TTR-proteinet (transthyretin) i leveren celler. Mutasjoner i dette genet er årsaken til feilfolding av proteinet og utløser arvelig transthyretinamyloidose. Effektene skyldes den såkalte RNA-interferensen (RNAi). Patisiran fører til katalytisk nedbrytning av TTR mRNA, som hemmer proteinsyntese. Den binder seg til en bevart region i den ikke-oversatte regionen av mRNA. Gjennomsnittlig halveringstid er ca. 3.2 dager.
Indikasjoner
For behandling av arvelig transthyretinamyloidose (hATTR-amyloidose) hos voksne pasienter med trinn 1 eller 2 polynevropati.
Dosering
Ifølge produktresuméet. Legemidlet administreres som en intravenøs infusjon hver tredje uke.
Kontraindikasjoner
- Alvorlig overfølsomhet
Fullstendige forholdsregler finner du i stoffetiketten.
Skadevirkninger
Det vanligste potensialet skadevirkninger inkluderer perifert ødem og infusjonsrelaterte reaksjoner.
