Produkter Nusinersen ble godkjent i USA i 2016 og i mange land og EU i 2017 som en løsning for intratekal injeksjon ved lumbalpunksjon og som det første legemidlet for SMA -behandling (Spinraza). Struktur og egenskaper Nusinersen er et modifisert antisense -oligonukleotid. Effekter Nusinersen (ATC M09AX07) øker dannelsen av ... Nusinersen
Produkter Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) ble godkjent i USA i 2016 (Exondys 51). Struktur og egenskaper Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) er en fosfordiamidat morfolino-oligomer (PMO) som selektivt binder seg til ekson 51 av pre-mRNA. Det er en antisense -oligomer med høy molekylvekt. Sekvensen er komplementær til segmentet ... Eteplirsen
