Produkter
Nusinersen ble godkjent i USA i 2016 og i mange land og EU i 2017 som en løsning for intratekal injeksjon med lumbal punktering og som det første medikamentet for SMA-behandling (Spinraza).
Struktur og egenskaper
Nusinersen er et modifisert antisense-oligonukleotid.
Effekter
Nusinersen (ATC M09AX07) øker dannelsen av full lengde SMN protein. Den binder seg til -pre-mRNA og fremmer inkluderingen av exon 7 i SMN2 mRNA. Dette gjør at funksjonelt SMN-protein kan dannes. Halveringstiden i CSF er 135 til 177 dager.
Indikasjoner
For behandling av 5q-assosiert spinal muskelatrofi (SMA).
Dosering
Ifølge produktresuméet. Legemidlet administreres intratekalt som en korsrygg punktering fordi den ikke krysser blod-hjerne barriere.
Kontraindikasjoner
- overfølsomhet
For fullstendige forholdsregler, se stoffetiketten.
Interaksjoner
Narkotika interaksjoner via CYP450 enzymer eller transportører anses usannsynlig.
Skadevirkninger
Det vanligste potensialet skadevirkninger inkluderer nedre og øvre luftveier infeksjoner og forstoppelse.
