Struktur og egenskaper
Lite interfererende RNA (siRNA) er en kort, syntetisk produsert RNA-fragment som består av omtrent 21 til 25 nukleotider. SiRNA har en komplementær sekvens til et mål-mRNA i menneskekroppen og administreres vanligvis i dobbeltstrenget form.
Effekter
Sekvensspesifikk siRNA fører til selektiv nedbrytning av komplementær mRNA i organismen. Dermed inhiberes genuttrykk og et spesifikt protein produseres ikke, indirekte induserer en farmakologisk effekt. Denne fysiologiske mekanismen er også kjent som RNA-interferens (RNAi) og er effektiv i opptil en uke. I prinsippet kan ethvert gen i kroppen lyddempes ved hjelp av denne tilnærmingen, og tillater en rekke terapeutiske anvendelser. En hindring er det faktum at naken siRNA ikke kan krysse cellemembraner på grunn av dens negative ladning. I tillegg nedbrytes RNA enzymatisk i blod og kan forårsake bivirkninger. Derfor er kjemisk modifisering av RNA og bruk av moderne legemiddeltilførselssystemer som leverer siRNA til dets virkningssted og i celler (kjent som transfeksjon) avgjørende.
Aktive agenter
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
