Terapeutisk mål
Forebygging av blødning eller følgeskader.
Anbefalinger for terapi
Følgende former for substitusjonsterapi eller terapi skiller seg ut:
- På forespørsel (= etter behov terapi; "substitusjon på forespørsel"):
- Substitusjon er alltid basert på symptomatologi.
- Flere doser er ofte nødvendige i tilfeller av truende blødninger.
- Blødningsforebyggende kontinuerlig terapi:
- Barn med alvorlige hemofili; innvielse senest etter en blødning.
- Voksne med tilbakevendende (tilbakevendende) leddblødning med fare for irreversibel skade; fysisk / psykisk stress; rehabiliteringstiltak; postoperative helbredelsesprosesser
- Blødningsforebygging akutt terapi
- Før større operasjon bør faktoraktiviteten økes til 100%
- Før små operasjoner er det tilstrekkelig å heve faktorene til 50%
- Terapi av hemmende hemofili:
- Symptomatisk behandling av blødning
- Årsak: eliminering av hemmende legemer ved immuntoleranse (immuntoleranseinduksjon).
En time etter substitusjon bør det foretas en måling av faktoraktiviteten. 100% aktivitet (eller 1 IE) er aktiviteten i en milliliter normalt plasma.
Varighet av infusjon
Kontinuerlig infusjon kan føre til en reduksjon i totalen dose, men også til dannelsen av hemmere.
Grunnleggende instruksjoner
- Barn trenger vanligvis høyere doser
- Størrelsen på sårområdet bestemmer doseringsnivået, det samme gjør fremdriften av sårheling
- Forsiktighet. Acetylsalisylsyre (ASA) er kontraindisert hos pasienter med hemofili.
- Se også under “Videre Terapi».
Mulige bivirkninger av faktorkonsentrater:
- Allergiske reaksjoner
- Sjelden, tromboemboliske bivirkninger (for det meste lokale)
- Infeksjonsfare (va Hepatitt A, B, C, HIV) nesten ekskludert.
Ytterligere merknader
- EU-kommisjonen har godkjent AFSTYLA (også kjent som rVIII-SingleChain), dette er en rekombinant enkeltkjedefaktor VIII, for behandling og profylakse av blødning i hemofili A.
- Etter flere år med bytte terapi med faktor VIII utvikler omtrent 30% av pasientene med hemofili A nøytralisering antistoffer. Disse pasientene kan beskyttes mot blødning av det bispesifikke antistoffet emicizumab, som erstatter funksjonen til den manglende koagulasjonsfaktor VIII ved å binde koagulasjonsfaktorene IX og X. Antistoffet ble funnet å være effektivt for å forhindre blødning. Dette var en fase III-prøve.
- Emicizumab ble tilgjengelig på det tyske legemiddelmarkedet 1. april 2018.
- HAVEN 3-studie:Emicizumab signifikant optimalisert blødningskontroll sammenlignet med standard faktor VIII-profylakse hos pasienter 12 år og eldre med alvorlig hemofili A uten hemmere mot faktor VIII Dosering: ukentlig profylakse med emicizumab (1.5 mg per kg kroppsvekt) ved subkutan injeksjon.
- For første gang, gen terapi har vist seg å være effektiv over lengre tid (fase I / II-studie). Det ble oppnådd permanent høy FIX-aktivitet på mer enn 30 prosent i gjennomsnitt, slik at det ikke skjedde mer spontan blødning.
- En enkelt behandling med et adenovirus som deponerer riktig versjon av F8 gen in leveren celler forhindret pasienter fra alvorlig blødning i løpet av tre år; profylaktisk faktor-8 infusjoner ble stort sett unngått; antistoffdannelse har ikke blitt observert til dags dato; og ingen alvorlig leverskade har oppstått.
