Produkter
Voretigenneparvovec ble godkjent i USA i 2017, i EU i 2018, og i mange land i 2020 som et konsentrat og løsemiddel for fremstilling av en injeksjonsvæske (Luxturna).
Struktur og egenskaper
Voretigenneparvovec er kapsid av en adeno-assosiert virusvektor serotype 2 (AAV2). Den inneholder cDNA fra det humane retinale pigmentet epitel-spesifikt 65 kDa protein (hRPE65).
Effekter
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) er et legemiddel for genterapi. Legemidlet forsyner retinalpigmentepitelceller med en kopi av genet (cDNA) som koder for det humane retinalpigmentet epitel-spesifikt 65 kilodaltonprotein (RPE65). CDNA er ikke innlemmet i vertscellegenomet. Det forblir utenfor kromosomer i kjernen.
Indikasjoner
For behandling av pasienter med synstap på grunn av arvelig retinal dystrofi basert på påviste bialleliske RPE65-mutasjoner som har tilstrekkelige levedyktige retinalceller.
Dosering
Ifølge produktresuméet. Legemidlet injiseres i det subretinale rommet. Det må ikke administreres intravitrealt.
Kontraindikasjoner
- overfølsomhet
- Okulær eller periokulær infeksjon
- Aktiv intraokulær betennelse
Se stoffetiketten for fullstendige forholdsregler.
Skadevirkninger
De vanligste mulige bivirkningene inkluderer lokale okulære bivirkninger:
- Konjunktival rødhet, øyebetennelse, øyeirritasjon, øyesmerter.
- Grå stær
- Økt intraokulært trykk
- Retinal tåre
- Hornhinnen
- Makulært hull, makulopati
- Subretinal innskudd
