Produkter
Elosulfase alfa ble godkjent i EU og USA i 2014 og i mange land i 2016 som et konsentrat for tilberedning av en infusjonsoppløsning (Vimizim).
Struktur og egenskaper
Elosulfase alfa er den rekombinante formen av det humane enzymet -acetylgalaktosamin-6-sulfatase. Den produseres ved hjelp av bioteknologiske metoder.
Effekter
Elosulfase alfa (ATC A16AB12) erstatter det fraværende eller reduserte aktive enzymet -acetylgalaktosamin-6-sulfatase. Dette lysosomale enzymet er involvert i metabolsk nedbrytning av glykosaminoglykanene keratansulfat og kondroitin-6-sulfat.
Indikasjoner
For behandling av IVA-type mucopolysaccharidosis (Morquio A syndrom, MPS IVA).
Dosering
Ifølge produktresuméet. Legemidlet administreres vanligvis som en intravenøs infusjon en gang i uken.
Kontraindikasjoner
- overfølsomhet
For fullstendige forholdsregler, se stoffetiketten.
Skadevirkninger
Den vanligste mulige skadevirkninger inkludere hodepine, kvalme, oppkastfordøyelsesbesvær, feber, lav kroppstemperatur, Muskelsmerte, dyspné og magesmerter. Dette er hovedsakelig infusjonsrelaterte reaksjoner som oppstår etter administrasjon.
