Produkter
Alipogentiparvovec er godkjent i EU som en løsning for injeksjon siden 2012 (Glybera). Det var den første genterapi som ble gitt ut i Europa. Legemidlets høye pris er kontroversiell.
Struktur og egenskaper
Legemidlet inneholder en svært aktiv variant av lipoproteinet lipase gen (S447X) i en viral vektor. Dette består av:
- Proteinkuvert fra adeno-assosiert virus serotype 1 (AAV1).
- Cytomegalovirus-promoter
- Hakkespett hepatitt virusreguleringselement etter transkripsjon.
- AAV2-avledede terminale inverterte repeterende sekvenser (inverterte terminale repetisjoner).
Effekter
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) inneholder genet for lipoprotein lipase, som produseres i muskler etter administrasjon. Viruset kan ikke replikere seg i kroppen, og genet er ikke integrert i humant DNA, men er lokalisert ekstrachromosomally.
Indikasjoner
For behandling av familiært lipoprotein lipase mangel (LPLD) med bluss i pankreatitt.
Dosering
Ifølge produktresuméet. Legemidlet injiseres intramuskulært i musklene i bena en gang flere ganger.
Kontraindikasjoner
For fullstendige forholdsregler, se stoffetiketten.
Skadevirkninger
Den vanligste mulige skadevirkninger inkludere bein smerte, hodepine, tretthetog økt kroppstemperatur.
