Terapeutiske mål
- Symptomlindring
- Bevaring og forbedring av livskvaliteten
- Forlengelse av overlevelsestid
Anbefalinger for terapi
Terapi av lavrisiko myelodysplastisk syndrom.
I nærvær av lav grad av cytopeni (reduksjon i antall celler) og avhengig av alder og comorbiditeter (samtidig sykdommer), er det tilstrekkelig å først observere eller vente ("se og vent") hos disse pasientene. Vanligvis en bevist anemi er utløseren for å starte terapi.
- Støttende terapi
- Transfusjoner (erytrocytter, blodplater) symptomorientert - se “Videre terapi”
- For infeksjoner: tidlig administrasjon av bredspektret antibiotika (profylaktisk administrasjon anbefales ikke).
- Hule: ikke gi steroider og helst ingen ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs)!
- Bruk av vekstfaktorer - erytropoietin terapi (EPO terapi).
- For å korrigere feildirigert hematopoiesis (blod formasjon).
- indikasjoner:
- 5q anomali (del (5q)) og / eller.
- SEPO <500 mU / ml og / eller
- <2 EC (rød blod cellekonsentrater) per måned.
- Bruk av: rHuEpo (rekombinant menneske erytropoietin) (40-60,000 U / wk. Sc) eller darbepoetin (500 ug hver 2-3 uke).
- Ved nøytropen feberepisoder (feberepisoder assosiert med en reduksjon i nøytrofile granulocytter/ tilhører det hvite blod cellegruppe i blodet): Granulocyttkolonistimulerende faktorer (G-CSF).
- In trombocytopeni (reduksjon i antall blodplater / blodplater): trombopoietinreseptoragonister romiplostim og eltrombopag.
- Immunmodulatorisk terapi
- indikasjoner:
- MDS-pasienter i "lav" eller "middels" risikogruppe og 5q abnormitet (del (5q)); og
- SEPO ≥ 500 mU / ml og
- <2 EC (røde blodlegemer) per måned.
- Bruken av: Lenalidomid (Red Hand Letter: nytt viktig notat om reaktivering av virusinfeksjoner).
- Hyppigheten av nødvendige transfusjoner kan reduseres. Det kan også være at det ikke er behov for ytterligere transfusjoner.
- Andre terapeutiske tiltak har vist seg å være utilstrekkelig effektive eller upassende for disse pasientene.
- indikasjoner:
- Immunsuppressiv terapi
- indikasjoner:
- Alder <60 år
- Sprengninger i beinmarg <5
- Normal cytogenetikk
- Transfusjonsavhengig
- Bruk av: Antithymocyte globulin (ATG) eller CsA.
- indikasjoner:
Behandling av høyrisiko myelodysplastisk syndrom.
- kjemoterapi - hvis ingen egnet stamcelledonor er tilgjengelig.
- For å redusere overskudd av eksplosjoner (unge, ennå ikke endelig differensierte celler).
- indikasjoner:
- Pasienter som ikke er kvalifisert for stamcelletransplantasjon (med mellomrisiko II eller høy risiko).
- Som en bro til allogen stamcelletransplantasjon.
- Bruk av: 5-azacitidin (Doseringsinstruksjoner: Så lenge 5-azacitidin er effektivt og ingen alvorlig toksisitet (toksisitet) oppstår).
- Betydelig forlengelse av total overlevelsesrate!
- Intensiv polykjemoterapi (AML-induksjonsprotokoller) - ikke et etablert behandlingsalternativ for høyrisiko MDS-pasienter!
- Indikasjon:
- Høyrisikopasienter <70 år uten komorbiditeter (samtidig sykdommer), med tanke på forholdet mellom risiko og nytte.
- Omtrent 60% full remisjoner
- Indikasjon:
Andre aktive ingredienser
- Luspatercept (handlingsmåte: Ligand-felle: tiltrekker og feller hormoner som undertrykker erytropoes (prosess for dannelse og utvikling av erytrocytter(røde blodlegemer)): en fase III-studie viste at omtrent 38% av deltakerne som tok luspatercept ikke hadde behov for blodoverføring i minst 8 uker (placebo gruppe: 13%); 28% av pasientene som tok stoffet, var til og med transfusjonsfrie i mer enn 12 uker (placebogruppe: 8%).
