Produkter
Eliglustat er kommersielt tilgjengelig i form av hard kapsler (Cerdelga). Det ble godkjent i mange land i 2020.
Struktur og egenskaper
Eliglustat (C23H36N2O4, Mr = 404.5 g / mol) er tilstede i stoffet som eliglustat tartrat. Eliglustat er en analog av glukoserebroside.
Effekter
Eliglustat (ATC A16AX10) er en spesifikk hemmer av enzymet glukosylceramidsyntase. Dette reduserer dannelsen og akkumuleringen av glukoserebroside (glukosylceramid). Gauchers sykdom er preget av en mangel på det lysosomale enzymet beta-glukocerebrosidase, som brytes ned glukocerebroside til glukose og ceramid. Dette fører til akkumulering av glukoserebroside i celler, hovedsakelig i makrofager.
Indikasjoner
For langtidsbehandling av voksne pasienter med Gauchers sykdom skriv 1.
Dosering
Ifølge produktresuméet. Avhengig av CYP2D6-aktivitet, kapsler tas en eller to ganger daglig, uavhengig av måltider.
Kontraindikasjoner
- overfølsomhet
- Behandling med CYP-hemmere (avhengig av CYP2D6-aktivitet, se FI).
For fullstendige forholdsregler, se stoffetiketten.
Interaksjoner
Eliglustat er et substrat av CYP2D6 og CYP3A4 og tilsvarende legemiddel interaksjoner er mulig.
Skadevirkninger
Den vanligste mulige bivirkningen av behandlingen er diaré.