Sickle Cell Disease (Sickle Cell Anemia): Terapi

Generelle forebyggende tiltak for å beskytte mot seglcellekrise

  • Unngåelse av
    • Uttørking (dehydrering)
    • Infeksjoner
    • Hypotermi
    • Oksygen mangelforhold - høyde fra 2,000 m; flyreiser.
  • Nikotin begrensning (avstår fra tobakk bruk).
  • Alkoholbegrensning (avstår fra alkohol)
  • Gjennomgang av permanent medisinering på grunn av mulige effekter på den eksisterende sykdommen.

Ytterligere profylaktisk tiltak

Generelle terapeutiske tiltak

  • Blodsletting - indikert i tilfeller av høy blodviskositet (viskositet av blod) assosiert med hyppige smertekriser

Årsaksterapi

  • Allogen stamcelletransplantasjon (mer presist, hematopoietisk stamcelletransplantasjon; HSCT; blodstamcelletransplantasjon) - overføring av stamceller fra et individ av samme art med forskjellig genetikk (familiedonor):
    • Fullstendig allogen stamcelle hos barn under 16 år terapi er nå målet. De fleste pasienter kan til og med slutte immunsuppressive (narkotika som reduserer immunsystem funksjoner) etter en stund uten den fryktede graft-versus-host (graft-host) reaksjonen.
    • For eldre pasienter, begrepet "mini" stamcelletransplantasjon har blitt utviklet. Som et resultat har disse pasientene da begge deler erytrocytter (rød blod celler) som er utsatt for dannelse av sigdceller på grunn av den genetiske defekten og sunne erytrocytter. Den terapeutiske suksessen vises ved økningen av pasientenes hemoglobin (til godt over 10 g / dl). Ulempen med denne formen for terapi er at pasientene må ta immunsuppressive.
  • Gene terapi: infeksjon av hematopoietiske stamceller med et virus (lentivirus) som deponerte den genetiske informasjonen for en riktig versjon av genet i cellene; forberedelse av pasienten med alkylanen busulfan; den behandlede pasienten - nå 15 år gammel - har vært uten ytterligere sigdcellekriser i 15 måneder.

vaksinasjoner

Følgende vaksiner anbefales: