Produkter
Lumacaftor er kommersielt tilgjengelig i en fast kombinasjon med CFTR-potensatoren ivakaftor i form av filmbelagt tabletter (Orkambi). Legemidlet ble godkjent i EU og USA i 2015 og i mange land i 2016.
Struktur og egenskaper
Lumacaftor (C24H18F2N2O5, Mr = 452.4 g / mol) eksisterer som en hvit pulver som er praktisk talt uløselig i Vann.
Effekter
Lumacaftor (ATC R07AX30) forbedrer konformasjonsstabiliteten til F508del-CFTR (Cystisk fibrose Transmembrane Conductance Regulator), noe som resulterer i økt transport av kloridtransportøren til celleoverflaten. Dette øker konsentrasjon av proteinet i cellemembran. Lumacaftor har en halveringstid på omtrent 26 timer.
Indikasjoner
For behandling av pasienter med cystisk fibrose med F508del-mutasjonen i -genet (homozygote bærere).
Dosering
Ifølge produktresuméet. tabletter tas om morgenen og kvelden (hver 12. time) med et fettinneholdende måltid.
Kontraindikasjoner
For fullstendige forholdsregler, se stoffetiketten.
Interaksjoner
Lumacaftor er en kraftig CYP3A-induserer så vel som en hemmer eller induserer av P-glykoprotein og kan dermed påvirke metabolismen til andre narkotika.
Skadevirkninger
De vanligste potensielle bivirkningene av den faste kombinasjonen inkluderer: