Ataluren: bare nyttig hvis tullmutasjon er tilstede i DMD gen; stoffet sørger for at i stedet for et stoppkodon (årsaker abort av translasjon (oversettelse av mRNA til protein) og dermed forkortet protein), er den essensielle aminosyren for proteinet innarbeidet, noe som resulterer i det funksjonelle dystrofinproteinet. Jo tidligere stoffet tilføres, jo lengre er sjansene for å beholde gangevne og muskelfunksjon.
Eteplirsen: Hjelper bare med sletting (tap av et midtre kromosomale stykke) i exon 50 (gen segment som ikke blir kuttet ut under skjøting (pre-RNA-prosessering) og som derfor er viktig for oversettelse); denne slettingen er tilstede hos 15% av de som lider. Legemidlet er en enkeltstrenget nukleinsyre som er komplementær til exon 51 av pre-mRNA. Dermed binder den seg til nevnte ekson. På grunn av bindingen blir eksonet fjernet under spleising (et viktig trinn i behandlingen som skaper funksjonelt RNA). Proteinet kan nå forkortes, men fra plasseringen av exon 51 blir leserammen endret på en slik måte at derfra kodes den korrekte aminosyresekvensen til proteinet. Dystrofinen er således delvis funksjonell. Bare godkjent i USA!
