Produkter
Miglustat er kommersielt tilgjengelig i kapselform (Zavesca, generisk). Den har blitt godkjent i mange land siden 2004.
Struktur og egenskaper
Miglustat (C10H21NEI4, Mr = 219.3 g / mol) er en -alkylert iminosukker. Den eksisterer som en hvit krystallinsk pulver med en bitter smak som er lett løselig i Vann.
Effekter
Miglustat (ATC A16AX06) er en hemmer av enzymet glukosylceramidsyntase. Dette reduserer dannelsen og akkumuleringen av glukoserebroside (glukosylceramid). Gauchers sykdom er preget av en mangel på det lysosomale enzymet beta-glukocerebrosidase, som brytes ned glukocerebroside til glukose og ceramid. Dette fører til akkumulering av glukoserebroside i celler, hovedsakelig i makrofager.
Indikasjoner
- Gauchers sykdom type 1
- Niemann-Pick sykdom type C (progressive nevrologiske manifestasjoner).
Dosering
I følge faglig informasjon. De kapsler tas vanligvis tre ganger om dagen og uavhengig av måltider.
Kontraindikasjoner
- overfølsomhet
For fullstendige forholdsregler, se stoffetiketten.
Skadevirkninger
Den vanligste mulige skadevirkninger inkludere diaré, flatulens, magesmerter, vekttap, nedsatt matlyst, synsforstyrrelser, og tremor.
