Produkter
Pegvaliase ble godkjent i USA i 2018 som en injiserbar (Palynziq). Legemidlet er ennå ikke registrert i mange land.
Struktur og egenskaper
Pegvaliase er et fenylalanin-metaboliserende enzym som består av rekombinant fenylalanin ammoniakk lyase konjugert til-hydroksysuccinimid metoksy polyetylenglykol. Genet til enzymet er avledet fra cyanobakterier. I følge litteraturen øker pegylering stabiliteten og reduserer immunogenisiteten.
Effekter
Enzymet pegvaliase metaboliserer aminosyren fenylalanin til ammoniakk og trans-kanelsyre, som biotransformeres av leveren og utskilles i urinen. Pegvaliase fungerer som erstatning for det endogene enzymet fenylalaninhydroksylase (PAH), som er fraværende i sykdommen.
Indikasjoner
For behandling av fenylketonuri med ukontrollert blod nivåer større enn 600 µmol / L med eksisterende terapi.
Dosering
Ifølge produktresuméet. Legemidlet injiseres som en subkutan injeksjon.
Kontraindikasjoner
For fullstendige forholdsregler, se stoffetiketten.
Skadevirkninger
Den vanligste mulige skadevirkninger inkluderer reaksjoner på injeksjonsstedet, leddsmerter, overfølsomhetsreaksjoner, hodepine, generalisert hud reaksjoner, kløe, kvalme, magesmerter, oropharyngeal smerte, oppkast, hoste, diaréog tretthet. Anafylaksi er relativt vanlig.
