Huntingtons sykdom: Medikamentell terapi

Terapeutisk mål

  • Lindring av symptomer

Anbefalinger for terapi

Ytterligere merknader

  • I en klinisk førstegangsstudie (fase I-studie) viste et antisense-legemiddel at det kunne redusere det sykdomsfremkallende proteinet i CSF. De terapi involvert intratekal injeksjoner av et oligonukleotid som kan binde og ødelegge budbringer-RNA fra jakttenger. Studiens primære endepunkt var sikkerhet. Ingen alvorlige komplikasjoner skjedde, og ingen av pasientene avsluttet behandlingen for tidlig. I mellomtiden har en fase III-rettssak begynt.

Merk: Rødhåndsbrev (AkdÄ Drug Safety Mail): kontraindikasjoner, advarsler og tiltak for å unngå eksponering for valproat under graviditet:

  • Hos jenter og kvinner i fertil alder bør valproat bare brukes hvis andre behandlinger ikke er effektive eller ikke tolereres.
  • Valproat er kontraindisert hos kvinner i fertil alder, med mindre graviditet forebyggingsprogram følges.
  • Valproat er kontraindisert i epilepsi under graviditet med mindre ingen passende alternativer er tilgjengelige.
  • Valproat er kontraindisert under graviditet for bipolar lidelse og migrene profylakse.