Produkter
Terapeutisk proteiner administreres vanligvis i form av injeksjons- og infusjonspreparater og må oppbevares i kjøleskap. Det første rekombinante proteinet som ble godkjent var humant insulin i 1982. Noen proteinerer for eksempel også tilgjengelig i tabletter, kapsler og pulver form og kan lagres ved romtemperatur, for eksempel laktase for behandling av laktose intoleranse og annet fordøyelsesenzymer.
Struktur og egenskaper
Proteiner er makromolekyler med høyt molekyl masse, består hovedsakelig av aminosyrer. De dannes utelukkende av levende organismer i naturen og er en av de grunnleggende komponentene i alt liv på jorden (biomolekyler). Naturlige proteiner består av de 22 forskjellige aminosyrer, som hver inneholder både en aminogruppe og en karboksylsyre i molekylet. Hver aminosyre kan binde seg til to andre via peptidbindinger (amider, -CO-NH-). Lange kjeder dannes. En slik sekvens kalles en sekvens. Kjedene ordnes i en tredimensjonal form. Kortere kjeder med mindre enn 50 aminosyrer kalles peptider. Proteiner tilhører gruppen av biologiske. De ble opprinnelig isolert som narkotika fra naturlige kilder som organer. Siden utviklingen av rekombinant DNA-teknologi på 1970-tallet, kan de produseres ved hjelp av bioteknologiske metoder. I dag kan kunstige eller modifiserte proteiner med endrede farmakologiske og farmakokinetiske egenskaper også produseres. Genetisk modifisert bakterie, sopp og celler av animalsk eller menneskelig opprinnelse, blant andre, brukes til produksjonen. Andre strukturelle elementer som polyetylenglykoler (PEG) blir også satt inn i prosessen. Mange proteiner inneholder sukkerrester. Glykosylering forekommer bare etter oversettelse i Golgi-apparatet og endoplasmatisk retikulum og kan være nødvendig for terapeutisk aktivitet. Det skal bemerkes at proteiner fra bakterielle ekspresjonssystemer som ikke er glykosylerte.
Effekter
En viktig klassisk anvendelse av terapeutiske proteiner er substitusjonsterapi. De narkotika tilsettes kroppen for å kompensere for utilstrekkelig dannelse eller fravær av et naturlig protein. Monoklonale antistoffer er preget av spesifikk og høyaffinitetsbinding til et molekylært mål. En vanlig Virkningsmekanismen er inaktivering av legemiddelmålet. antistoffer kan også indusere signaltransduksjon eller celledestruksjon. Enzymer er biokatalysatorer som letter nedbrytning eller nedbrytning av stoffer. vaksiner er komponenter av patogener som fremkaller en immunrespons og fører til immunitet mot smittsomme sykdommer. Falske reseptorer binder for eksempel endogene eller fremmede stoffer og hemmer deres virkning.
Bruksområder
Terapeutiske proteiner er mye brukt i medisin for diagnostiske, profylaktiske og terapeutiske formål, og nye narkotika basert på dem godkjennes hvert år. Indikasjoner inkluderer for eksempel astma, atopisk dermatitt, migrene, kreft, multippel sklerose, osteoporose, metabolske sykdommer som diabetes, høyt kolesterolog gikt, arvelige sykdommer, hemofiliog smittsomme sykdommer, for å nevne et lite utvalg.
Aktive ingredienser
Eksempler:
- Monoklonale antistoffer slik som adalimumab og trastuzumab.
- Enzymer som laktase og rasburikase
- Reseptorer og fusjonsproteiner som abatacept og etanercept.
- Vaksiner som influensaskudd
- Blodkoagulasjonsfaktorer som faktor VIII eller faktor IX
- Hormoner slik som insuliner, somatropin, gonadotropiner.
- Cytokiner, interferoner
- Giftstoffer: Botulinumtoksin
- Allergener
Dosering
I henhold til produktinformasjonen. Terapeutiske proteiner injiseres ofte parenteralt som en injeksjon eller infusjon fordi de brytes ned i fordøyelseskanalen og derfor ikke er egnet for peroral administrering. Imidlertid forskes det på oralt tilgjengelige proteiner, og inhalerbart insulin er kommersielt tilgjengelig. Proteiner har ofte lang halveringstid og et tilsvarende langt doseringsintervall. For proteiner med kort virkningsvarighet kan en utvidelse oppnås ved strukturelle modifikasjoner som pegylering. Sjelden kan terapeutiske proteiner også tas peroralt - for eksempel fordøyelsesenzymer.
Misbruk
Som andre midler, kan noen terapeutiske proteiner misbrukes, slik som rekombinant erytropoietin (EPO) som en doping agent i sport.
Kontraindikasjoner
Fullstendige forholdsregler finner du i stoffetiketten for hvert produkt.
Interaksjoner
Proteiner har generelt et relativt lavt interaksjonspotensial. Det er også fordelaktig at de er endogene produkter, og ingen giftige metabolitter dannes under nedbrytning.
Skadevirkninger
Protein administrasjon kan føre til utvikling av autoantistoffer rettet mot terapeutiske midler, og reverserer effekten. Immunogenisitet kan forårsake allergiske reaksjoner til og med anafylaksi. Proteiner er veldig følsomme for miljøpåvirkninger, og på grunn av den komplekse produksjonsprosessen er de vanligvis dyre produkter. Biosimilars, eller kopieringsprodukter av biologiske, er noe billigere.
