Cystisk fibrose: Medikamentell terapi

Terapimål

• Forbedring av symptomatologien
• Stabilisering av lungefunksjonen

Anbefalinger for terapi

OBS: Cystisk fibrose terapi er basert på de tre søylene i ernæringsmedisin (se nedenfor., sportsmedisin, og fysioterapi (se “Annet Terapi”Nedenfor), samt farmakoterapi. Farmakoterapi

• Farmakoterapi av cystisk fibrose (CF).
  • Sekretolytisk terapi (fortetting av sekreter:
    • Bruk av orale slimløsende midler (f.eks. N-acetylcystein) og sekretolyse ved rekombinant human DNAse (DNAse dornase alfa: dette kan depolymerisere DNA in vitro, og derved flytende CF oppspytt og forbedre dets viskoelastiske egenskaper).
    • innånding av hypertonisk saltvann løsninger; mannitol (→ Vann tilstrømning og reduserer dermed viskositeten).
    • Inhalerte sekretolytiske terapier kan kombineres (f.eks. Hyperton saltvann og dornase alfa).
  • Antikolinergika eller betamimetika (kortvirkende) for å utvide bronkiene.
  • glukokortikoider (inhalerte steroider (ICS)) for kroniske bronkitt [lite bevis].
  • Antibiose (antibiotika terapi; hvis nødvendig); i tillegg, overvåking av bronkopulmonal bakteriekolonisering ved oppspytt undersøkelser eller struper, slik at tidlig behandling av pseudomonas-infeksjon er sikret.
  • Å beholde lunge funksjonsstabil, bør respirasjonstrening med blafreventilen utføres flere ganger om dagen.
  • For øvre luftveier terapi, nasal vanning kortison-inneholder nesespray er brukt.
• Farmakoterapi ved eksokrin pankreasinsuffisiens:
  • Bukspyttkjertelenzymsubstitusjon (ca. 3,000 IE lipase/ g fett).
  • Høy-kalori, høyt fett kosthold (se nedenfor ernæringsmedisin).
  • Tilførsel av fettløselig vitaminer (A, D, E, K) og Vann-oppløselig vitamin B12.
  • elektrolytt balansere - spesielt bordsalt, kalsium og jern kosttilskudd.
  • Klyster for akutte tarmobstruksjon ("Tarmblokkering").
• Farmakoterapi av endokrin pankreasinsuffisiens:
  • Insulinbehandling
• Personalisert terapi (mutasjonsspesifikke terapier); disse utfyller, men erstatter ikke symptomatisk behandling (se ovenfor):
  • Ivacaftor - designet for å forbedre klorid transport av CFTR i cellemembran, dvs. å relikefisere slim; bare effektiv i G551D-mutasjon (ca. 3% av tilfellene).
  • Lumacaftor, som forbedrer handel med Phe508-slettet CFTR-protein til cellemembran; virker spesifikt mot delta F508-mutasjon (40-50% av tilfellene) Merk: Siden lumakaftor er en sterk CYP3A-induktor, fører dette blant annet til en demping av effekten av hormonelle prevensjonsmidler (hormonell prevensjon).
  • Kombinasjon av CFTR-korrigerer lumakaftor og CFTR-potensator ivakaftor: første årsaksbehandling for cystisk fibrose pasienter med homozygot delta F508-mutasjon.
  • EU-kommisjonen har godkjent utvidelsen av markedsføringstillatelsen for lumacaftor /ivakaftor til bruk hos barn med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år som har to eksemplarer av F508del-mutasjonen (per januar 2018).
  • Kaftrio (kombinasjon av ivacaftor, tezacaftorog elexacaftor); Indikasjon: pasienter hvis cystisk fibrose skyldes F508del-mutasjonen arvet fra en eller begge foreldrene. Hvis de arvet denne mutasjonen fra bare den ene forelderen, skulle de også ha en annen mutasjon kalt en "minimal funksjonsmutasjon" fra den andre forelderen. Denne situasjonen gjelder omtrent 60% av alle pasienter med cystisk fibrose i Tyskland (godkjenning fra European Medicines Agency (EMA) ble gitt 21. august 2020). Se resultatene av en fase III-studie av 403 pasienter med cystisk fibrose (CF) som var heterozygote for Phe508del-mutasjonen og hadde en annen mutasjon: elexacaftor-tezacaftor-ivakaftor var effektiv hos CF-pasienter med Phe508del minimale funksjonsgenotyper der tidligere CFTR-modulatorregimer var ineffektive.
• Agenter (se nedenfor) i komplikasjoner avhengig av den spesifikke indikasjonen.
• Se også under “Videre terapi”.

Ytterligere merknader

• Genene til en multiresistent variant av Mycobacterium abscessus (atypiske ikke-tuberkuløse mykobakterier) kompliserer i økende grad behandlingen av pasienter med cystisk fibrose.
• En 15 år gammel kvinnelig pasient med cystisk fibrose overlevde en alvorlig infeksjon med Mycobacterium absessus takket være terapi med bakteriofager, hvorav noen var genetisk modifiserte. fagin "å spise") - også kort kjent som fag - er forskjellige grupper av virus som spesialiserer seg på bakterie og archaea som vertsceller. Fager kan brukes terapeutisk til å behandle bakterielle infeksjoner som ikke reagerer på konvensjonelle antibiotika.

Aktive ingredienser (hovedindikasjon)

innånding

Ved komplikasjoner